新京報(bào)訊（記者戴軒）杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）治療領(lǐng)域迎來(lái)進(jìn)展。今日（7月22日），創(chuàng)新治療藥物伐莫洛龍?jiān)谑锥坚t(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，這是該藥物自獲批進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)后，在全國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開出的首張?zhí)幏健?/p>
今年9歲的悠悠在5年前確診DMD，之后一直通過(guò)糖皮質(zhì)激素藥物和康復(fù)訓(xùn)練控制病情進(jìn)展。今日，北京兒童醫(yī)院開出了全國(guó)首張伐莫洛龍?zhí)幏?，可延緩疾病進(jìn)展，且副作用更低。
北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任熊暉教授介紹，DMD是一種X染色體連鎖隱性遺傳疾病，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉病，主要發(fā)生于男孩。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病。
DMD在男性中完全外顯，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性肌無(wú)力，近端重于遠(yuǎn)端?；純和ǔ１憩F(xiàn)為走路晚，易摔倒，走路慢，到3歲左右步態(tài)異常開始變得明顯；開始時(shí)運(yùn)動(dòng)發(fā)育仍不斷進(jìn)步，但逐漸表現(xiàn)出爬樓、跑、跳和起立等行動(dòng)的困難，并逐漸出現(xiàn)腰前凸、雙側(cè)腓腸肌假性肥大等體征，4-5歲過(guò)了平臺(tái)期之后，運(yùn)動(dòng)能力開始倒退，10-12歲喪失獨(dú)立行走能力，需借助輪椅行動(dòng)，往往在30歲前因呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥或心力衰竭而死亡。
患兒悠悠在4歲時(shí)確診DMD，之后通過(guò)服用潑尼松、地夫可特等糖皮質(zhì)激素藥物，開展運(yùn)動(dòng)康復(fù)進(jìn)行治療。熊暉介紹，DMD患兒要長(zhǎng)期服用激素，面臨骨質(zhì)疏松、不長(zhǎng)個(gè)兒等副作用。伐莫洛龍擁有抗炎作用，但副作用比糖皮質(zhì)激素小，可以降低對(duì)于兒童生長(zhǎng)發(fā)育方面的負(fù)面影響。
伐莫洛龍口服混懸于2024年12月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療四歲及以上的DMD患者。
編輯 張樹婧
校對(duì) 柳寶慶
